RNS60 e SLA: RNS60 è un farmaco attualmente in sperimentazione per valutarne gli effetti nella Sclerosi Laterale Amiotrofica, la malattia dei motoneuroni. Molti amici pazienti e familiari di malati di SLA si chiedono da tempo – sui social dedicati – quali siano i risultati in cui è lecito sperare.
Ricorda sempre che non sono un medico, quanto leggi in questo sito è solo il racconto di una storia e del mio parere personale. Per informazioni attendibili e per qualsiasi iniziativa devi consultare un medico.
Prima di tutto cercherò di spiegarti quanto ho capito di questo farmaco, senza pretese: non sono un medico ma solo il figlio di un ammalato che si informa, come tutti. RNS60 e SLA sono stati accostati negli ultimi anni per via di una prima sperimentazione sui topi che sembrava indicarne la capacità di rallentare la progressione della malattia e prolungare la sopravvivenza degli animaletti. Il trial è stato successivamente tarato sull’uomo e ne è emersa una sostanziale sicurezza, ovvero la mancanza di particolari reazioni, effetti collaterali ed avversi; è questo infatti il primo step di ogni iniziativa di ricerca sull’essere umano. Nel momento in cui scrivo, RNS60 viene sperimentato in numerosi centri SLA d’Italia con lo scopo di misurarne eventuali benefici sul decorso.
RNS60 e SLA: come si somministra
Se ho ben compreso, si tratta di un prodotto iniettato endovena ed alternato con nebulizzazioni, come fosse una sorta di aerosol. Nulla a che vedere con somministrazioni di O2 o cose del genere; è una precisazione che mi sento di fare avendo riscontrato una grossa confusione sull’argomento. RNS60 non c’entra niente con bombole di ossigeno et similia.
RNS60 e SLA: come agisce
Pare che sia costituito da nanostrutture (non chiedermi cosa siano, non lo so!) che contengono ossigeno molecolare e possa mirare a colpire differenti meccanismi della malattia dei motoneuroni:
- l’infiammazione, componente assai nota nella SLA e in un po’ tutte le patologie umane;
- l’ossidazione, altra variabile determinante nel progredire del danno ai neuroni di moto;
- l’attività dei microglia, cellule deputate al corretto funzionamento del sistema nervoso, nella SLA risultano un po’ troppo incacchiate;
- sostenere l’attività dei mitocondri, le cosiddette centrali energetiche di ogni organismo; nella Sclerosi Laterale Amiotrofica non girano granché e hanno bisogno di una “spinta”.
Nei topi RNS60 ha così posticipato l’esordio della malattia, ne è stata decelerata la sua velocità allungando l’orizzonte di vita. Fatta l’autopsia, nel midollo spinale è stata riscontrata una quantità residua di motoneuroni superiore rispetto a quelli che non avevano ricevuto il farmaco.
Per chi è oggi disponibile RNS60
Ad oggi è in sperimentazione, se sei nelle fasi iniziali della malattia potresti chiedere, nell’ospedale in cui sei seguito, se puoi ancora partecipare. Tieni presente che potresti pure capitare nel gruppo placebo, è ovvio e fa parte del gioco.
Quali sono i benefici di RNS60 nella SLA? Quali risultati è lecito attendersi?
Mi sono documentato nel tentativo di capirne di più – sempre da profano quindi non prendere quanto dico come verità assoluta – e penso che il discorso sia analogo a quello che descrivevo poco più su per le sperimentazioni sul modello animale. RNS60 – se le attese saranno confermate – potrà portare ad un rallentamento della velocità della SLA, aiutando a reggere l’avanzare dei problemi e dei sintomi.
RNS60 è in sperimentazione, ciò che sappiamo è che si presume potrà dimostrarsi in grado di contrastare la progressione, specie per chi è nelle prime fasi della malattia. Ce lo diranno i ricercatori che elaboreranno una quantità importante di numeri e statistiche, loro sapranno interpretare il risultato. Difficile che il farmaco in questione sia la cura risolutiva che noi, ammalati e familiari, attendiamo con legittima trepidazione, però RNS60 potrebbe dimostrarsi un nuovo alleato per continuare a dar battaglia; ora resta da capire se tale ipotesi sarà evidente anche negli umani e, se sì, di quale entità. Ce lo diranno solo le valutazioni medico-statistiche, non certo le sensazioni.
I ricercatori sembrano ottimisti, noi che la SLA ce l’abbiamo addosso (su di noi o su un nostro caro), dobbiamo tenere duro, auspicando che RNS60 ci consenta di resistere meglio di quanto possibile finora. Per fortuna la ricerca non è ferma e ogni anno qualche novità arriva.
L’importanza della sperimentazione, in generale
Aggiungo un pensiero sulle sperimentazioni (vale per RNS60 e non solo): chi può accedervi avendone i requisiti, ne faccia richiesta. Se mi segui da un po’, saprai della mia passione ed ammirazione verso le pubblicazioni scientifiche: pur non essendo un medico le trovo un qualcosa di estremamente affascinante, oltre che prezioso. Va da sè che senza trial non ci sarebbero pubblicazioni e nemmeno risultati. La sfida è difficile, è vero, ed è fatta di piccole grandi battaglie da vincere, di chilometri percorsi con singoli passi in avanti compiuti grazie alla ricerca, alle sperimentazioni e alla pubblicazione dei dati.
