Come si misurano i risultati nei trial? “Rispetto al placebo”

E’ un po’ che non scrivo, oggi volevo affrontare un argomento che in verità ho in testa da secoli: come si misurano i risultati nelle sperimentazioni.

Ricorda sempre che non sono un medico, quanto leggi in questo sito è solo il racconto di una storia e del mio parere personale. Per informazioni attendibili e per qualsiasi iniziativa devi consultare un medico.

Se sei uno curioso di capire, penso apprezzerai questo post. Molte volte mi imbatto in persone che – comprensibilmente (era così anche per me) – non hanno idea su come si valutino gli effetti di un qualcosa, sia esso un farmaco, un trattamento, un regime alimentare, un intervento, ecc.. O meglio: pensano di saperlo ma non lo sanno, il che è peggio perchè porta inevitabilmente fuori strada. Non sto parlando di SLA, mi riferisco in generale a qualunque condizione.

Tutti vorremmo poterci rendere conto da soli dell’effetto di un qualcosa, per misurarlo e poter decidere se e quanto ha prodotto. La verità, però, è più articolata e complessa. Come fanno, allora, i ricercatori a valutare l’impatto di un farmaco (o qualunque altro intervento) in una condizione/patologia? Cercherò con qualche esempio di spiegarti quel che ho capito dalla lettura degli studi scientifici.

Il caso facile è dove si ha un miglioramento “ad occhio”, alla portata di tutti. E’ chiaro che se fai qualcosa di cui vedi il risultato (concreto, e non frutto di sensazioni) è tutto più semplice, ma la scienza – ahinoi – è materia da approfondire con competenze, osservazioni continue e metodo.

Costruiamo un caso di fantasia, ma in linea con quanto si legge nelle pubblicazioni mediche. Abbiamo 100 persone con la glicemia alta: a metà viene somministrata una sostanza oggetto di sperimentazione, all’altra metà il placebo (la sostanza “finta”). Poniamo che tutti i 100 pazienti, prima di iniziare il trial, avessero la glicemia a 150. Ora consideriamo le sole persone cui è stata somministrata la sostanza “vera”, per 6 mesi, ed ipotizziamo che la glicemia al termine del periodo sia 160. Risultato positivo o negativo? Gran parte di noi, ne sono certo, penserebbe: “se inizialmente la glicemia era a 150 e – dopo 6 mesi di pillola – è salita a 160, significa che la sostanza non funziona e non serve a nulla“. Niente di più sbagliato! Per dirlo, infatti, è prima necessario conoscere l’esito in coloro che al posto della sostanza si sono beccati la pillola “finta” (il placebo). Sai cosa accade regolarmente negli studi? Stando all’esempio, può benissimo essere che chi ha preso il placebo, dopo 6 mesi si trovi la glicemia a 190, contro i 160 nel gruppo che ha assunto il farmaco reale. Cosa vuol dire? Che chi ha ricevuto la pillola vera ha sì registrato un peggioramento della glicemia (da 150 a 160), ma ben più contenuto rispetto a chi non ha preso nulla (ovvero il farmaco finto) la cui glicemia è arrivata a 190. Prova a pensare ad una patologia che implica un graduale rialzo nel tempo della glicemia: riuscire a contenerne l’ascesa non è irrilevante, tutt’altro! Se gli scienziati non avessero costituito ed esaminato il gruppo del placebo, sarebbero stati indotti nell’errore di ritenere fallimentare l’impiego della sostanza, quando invece si è rivelata capace di produrre un effetto visibile e prezioso.

Se tu non conosci i meccanismi delle sperimentazioni e non hai idea di cosa ci sia dietro un farmaco, non sei in grado di valutarne i risultati, così rischi fortemente di prendere lucciole per lanterne. Il principio è trasversale: vale per la SLA, per il diabete, per l’ipertensione, il cancro, la Sclerosi Multipla, l’Alzheimer, la depressione o i dolori articolari, così come per farmaci, interventi, integratori, regimi alimentari e chi più ne ha più ne metta. Tutto va sempre parametrato ad osservazioni scientifiche su più soggetti, in varie sperimentazioni e rispetto al placebo.

E’ questo il motivo per il quale sottolineo sempre di evitare il fai-da-te senza conoscenze/competenze: oltre ad incorrere in potenziali rischi, puoi anche sottovalutare risultati di un qualcosa che stai facendo, semplicemente perchè non sei in grado di comprenderne il razionale. Un medico esperto, al posto tuo, sa cosa aspettarsi e può interpretare un risultato che magari tu non puoi cogliere, ma è ugualmente di rilievo. Esiste pure il caso contrario: può essere che stai facendo qualcosa di completamente inutile, senza saperlo, e anzi tu intravedi effetti che in realtà non esistono o sono frutto della casualità. Un esempio? Ok, vado ancora di fantasia e resto sul banale ma – credimi – è una situazione il cui principio l’ho incontrato spesso in storie che ho ascoltato. Immagina un tizio che inizia ad avere mal di testa, qualche linea di febbre e un po’ di raffreddore. Il primo giorno non ci fa caso, se ne preoccupa un po’ solo dal secondo, poi chiede al cugino che gli consiglia uno sciroppo. L’indomani compra lo sciroppo dando fiducia al parente e comincia ad assumerlo. Bene: dopo 48 ore di assunzione, i sintomi si ridimensionano fino a svanire. “E’ stato lo sciroppo di mio cugino!“, crederà tronfio il soggetto. Peccato che da quando sono comparsi i primi sintomi è ormai passata una settimana e, considerando persone con la stesse manifestazioni, beh… più o meno tutti dopo 7 giorni non hanno più un fico secco e senza aver nemmeno scolato lo sciroppo del cugino. Restando in tema di “effetti positivi”, ricordo un paio di amici con la SLA che – quando usavano un farmaco in particolare – sostenevano di sentirsi più energici poco dopo la somministrazione. Che si sentissero più energici ci credo, ma avendo letto i meccanismi precisi su cui agisce quel farmaco, trovo del tutto inverosimile che sia l’artefice della maggior energia percepita subito dopo l’infusione. Effetto placebo? Può essere. O casualità che la mente associa a un qualcosa di noto (l’aver preso il farmaco).

Nelle sperimentazioni questi fuori-pista non succedono, essendo esse studiate da matematici, statistici e ricercatori. Tutto va sempre parametrato ad osservazioni scientifiche su più soggetti, in più sperimentazioni e rispetto al placebo. E conoscendo i meccanismi d’azione, nel dettaglio.

Fare valutazioni senza competenza è fuorviante. Finirai per cestinare una pillola per la glicemia che invece funziona eccome, oppure l’opposto: darai valore ad un inutile sciroppo di tuo cugino.

La scienza non è infallibile, è in perpetuo mutamento com’è giusto che sia, ed i medici non sono tutti sempre preparati (sono uomini, non divinità), è vero, ma scienza più medicina hanno molte più probabilità di azzeccarci rispetto a me e tuo cugino. Beh no, io sono un po’ più bravo di tuo cugino, dai 😀 Dai, si scherza.

Spero che questo articolo ti sia piaciuto e tu lo abbia ritenuto utile per un ragionamento. Se vuoi ringraziarmi per il tempo che dedico e le informazioni che condivido, puoi sostenere il mio blog con una donazione mediante il tasto qui sotto.

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