Brainstorm Fase 3 – speranze dopo i risultati?

In questi giorni tanti amici condividono link e screenshot sui social, altrettanti me li inviano in privato per un confronto tra soggetti semplicemente interessati all’argomento, non per professione ma a causa della comune sfortuna chiamata SLA. Come ho fatto dopo la pubblicazione del 17 novembre 2020 dei risultati della terza fase di Nurown (ne ho scritto qui), anche stavolta credo che la cosa migliore sia dar forma ad un post unico con le mie personalissime ed opinabili considerazioni su questi frenetici giorni post-risultati.

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Ricorda sempre che non sono un medico, quanto leggi in questo sito è solo il racconto di una storia e del mio parere personale. Per informazioni attendibili e per qualsiasi iniziativa devi consultare un medico.

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Brainstorm Fase 3 – i risultati

Non ripeterò ciò che ho già scritto (lo trovi nel link al paragrafo sopra), ricordo soltanto che i risultati sono stati ben al di sotto delle aspettative, per lo meno di quelle diffuse nelle chat: nessun miglioramento, solo qualche modesto rallentamento specie per chi è ancora in buona condizioni fisiche. Meglio di niente? Senz’altro, ma un abisso rispetto alle aspettative indotte dal battage-digitale dei mesi precedenti.

Proteste di pazienti, richieste di approvazione

Eppure la doccia gelata dei risultati non ha raffreddato poi così tanto gli animi sui social, dove parecchi pazienti (specie statunitensi, ma altri sparsi nel mondo) continuano a chiedere con forza l’approvazione del metodo, sottolineando che “per qualcuno può funzionare” e snocciolando percentuali di trattati per i quali vi sarebbero dei “benefici”.

Ho letto con una certa attenzione quanto ci spiegano vari soggetti coinvolti (ma non qualificati, come non lo sono nemmeno io): sostengono che il metodo Brainstorm – Nurown meriti di essere reso disponibile per tutti e che i risultati vadano letti in un altro modo, dal quale sarebbe possibile ricavare conclusioni più rosee.

Pur da osservatore, negli anni ho maturato un approccio più tecnico e devo confessarti che io la diversa lettura dei dati grazie alla quale la sperimentazione mostrerebbe risultati più robusti non la vedo (in base al rapporto costi-benefici, dove per costi non intendo il vil denaro). Si scorge anche una spaccatura, sempre sui social, tra “entusiasti” e “disfattisti”. Gradirei non collocarmi in nessuna delle due categorie, preferendo semplicemente dar retta ai numeri e pronto a cambiare idea (ben volentieri!) qualora mutassero. A chi mi chiede cosa penso delle richieste di approvazione di Nurown, sostenendo risultati migliori di quelli che i “disfattisti” avrebbero letto, posso solo rispondere quanto segue. In quei messaggi colgo molta speranza ma poca conoscenza di cosa sia la SLA, di quali siano i suoi meccanismi e di cosa facciano realmente le staminali. I contenuti di quegli appelli non mi convincono, non per ragioni di fede o ideologia, ma poichè carenti di argomentazioni tecniche. Se sei su questa pagina è perchè vuoi sapere la mia, e te la dico: per me chi intravede percentuali o particolari benefici sta infilandosi a gran velocità nella Fase 2, ma dell’illusione. Anch’essa, infatti, mi pare avere le sue fasi e negli ultimi giorni – temo – ci si stia avviando verso la seconda. Ad essere “disfattista”, se vogliamo, è allora la stessa azienda nel comunicarci che la sperimentazione non ha raggiunto i risultati in termini di efficacia significativa. Certo, poi sottolineano che vi sono dei cambiamenti nei biomarcatori e che quei dati hanno comunque una valenza scientifica, ma questo concetto – gettato in pasto ad una platea di persona non competenti e giustamente assetate di speranza – ha ingenerato una gran confusione.

La differenza tra le nostre speranze e la valenza scientifica

Parto da un concetto: avere un significato scientifico – anche importante – non è sinonimo di benefici clinici sulla condizione del malato. Per dirlo mi baso sull’idea che andava per la maggiore prima della pubblicazione dei risultati, ovvero che Fase 3 di Brainstorm potesse apportare miglioramenti significativi per gli ammalati, in qualunque stadio della malattia essi si trovassero. Giravano video di persone che sembravano più sane che ammalate, altre che – almeno così si declamava – riprendevano gradualmente a camminare. Non credo di affermare una bestialità se sostengo che gran parte dei malati si aspettasse non una cura, ma un qualcosa con cui fermare la SLA e magari iniziare pure a riavvolgere il nastro all’indietro. Ecco, Brainstorm (non i disfattisti, ma Brainstorm) scrive che ciò non avviene. Aggiunge, però, che vi sono delle considerazioni su dei biomarcatori che cambiano, e questa frase viene ripresa dai social come la speranza cui aggrapparsi. A me i livelli dei biomarcatori, personalmente, interessano eccome. Sul serio. Da anni “studio” – da profano – come abbatterli e sono il primo sostenitore della missione biomarker. Riuscire a modificare dei valori in un paziente SLA è qualcosa di importantissimo: può essere lo spunto di sperimentazioni future o di successivi approfondimenti, così pure – talvolta – un vantaggio concreto nell’immediato. Ma… tra questo e l’aspettativa diffusa ( = “Brainstorm fa migliorare”), vi è purtroppo un gap mostruoso. Certo che i marker è bene smuoverli, ma è il “costo” (in termini di complessità, non solo di soldi!) a rendere meno attrattivo – a mio avviso – il beneficio. Ciò che emerge a livello scientifico, in questo trial, non mi pare possa soddisfare le attese (quel genere di attese di cui tanto si è chiacchierato, intendo) nel breve di chi la SLA non la studia ma ce l’ha addosso. Temo che anche reinterpretando i dati e rigirandoli – come presumo abbia già fatto Brainstorm prima di dirci che il metodo non ha raggiunto gli obiettivi di efficacia – l’unica cosa che possa cambiare è l’intensità dell’illusione e – ex post – quella della disillusione.

Però presenteranno i risultati al prossimo Simposio SLA…

Brainstorm comunica che i risultati sono stati presentati al recente simposio SLA, negli Stati Uniti. Questo elemento, sui social stranieri, ha rafforzato la convinzione (un po’ grossolana) che “Brainstorm, allora, funziona!“. Io qualche simposio l’ho letto e… l’equazione “se la presentano al Simposio = allora fa migliorare magari qualcuno” credo sia l’ennesima illusione dovuta alla non-conoscenza di ciò di cui si sta parlando. Al Simposio viene regolarmente presentato quanto è stato fatto a livello di studi scientifici: ci sono le analisi di epidemiologia, le sperimentazioni sui topi, sull’uomo, sugli integratori, sui farmaci, sulle staminali, sugli alimenti, su tutto. Si snocciolano le prospettive per il futuro, le analisi dei marcatori e dei valori, quelle di neuroimaging. Nel simposio c’è qualunque aspetto riguardi la SLA, a 360 gradi, comprese le cose che non hanno funzionato, quelle che hanno funzionato a metà, quelle da cui non si possono tirare altre conclusioni e quelle che lanciano invece spunti per il futuro. Questo è il Simposio SLA: non è un bollino che, se apposto, certifica esiti traducibili a breve nella pratica, nè è una notte degli Oscar che premia il meglio in termini di risultati clinici. La pubblicazione nel Simposio, se la rapportiamo alle aspettative fin qui alimentate (pazienti che sperano di ricevere Brainstorm per migliorare), è del tutto irrilevante. Ripeto: non è irrilevante di per sè, anzi, ma è irrilevante se la intendiamo come suggello al fatto che Nurown migliorerà le SLA nei prossimi mesi. Vederci un segno in quel senso, quasi che “se è al Simposio, allora qualcosa funziona, come lo intendiamo noi” è sempre parte della Fase 2 dell’illusione. Brainstorm merita di essere discussa al Simposio SLA? Certamente! Dal trial ci saranno indicazioni preziosissime per la ricerca. Ciò significa che funziona, più o meno come credevamo quando vedevamo i video-testimonianza di qualche mese fa? Ahimè, non penso.

In definitiva

Se le speranze in Brainstorm si fondano sul miglioramento della malattia, io – magari sbagliando – continuo a non coglierle. Se invece l’interesse è rivolto ai marcatori (di cui fin qui non mi pare sia mai fregato un fico secco a nessuno, oltre al sottoscritto e forse pochi altri), allora Brainstorm pare poter avere un ruolo, resta però da capire a che prezzo – non mi riferisco ai soldi, ricordatelo – e se è l’alternativa migliore per lo scopo.

Ricorda sempre che non faccio il neurologo e posso tranquillamente non aver capito un cazzo. Non fidarti mai di me, prendimi solo come uno spunto di dibattito e riflessione. Ah, ti prego: non darmi del disfattista. Ho solo letto i numeri e ripreso quello che scrive la stessa azienda riguardo all’efficacia del metodo. Se non sei d’accordo con la mia analisi, puoi semplicemente spiegarmi dove sbaglio e fornirmi il tuo punto di vista.