Brainstorm Fase 3 – Risultati di Nurown nella SLA

In queste ore mi stanno scrivendo vari amici, i quali mi inviano il link del comunicato di Brainstorm (qui) per chiedermi una opinione circa i risultati di Nurown – Fase 3. Penso sia più utile scrivere un articolo veloce sull’argomento.

Cominciamo facendo un passo indietro.


Ricorda sempre che non sono un medico, quanto leggi in questo sito è solo il racconto di una storia e del mio parere personale. Per informazioni attendibili e per qualsiasi iniziativa devi consultare un medico.


Chi e cosa è Brainstorm

E’ una società israeliana di biotecnologie, attiva nella ricerca sulle neurodegenerative e particolarmente nota tra i pazienti SLA, in quanto promotrice di un promettente trial su cellule staminali arricchite di fattori neurotrofici ed antinfiammatori (denominato Nurown). In questi ultimi anni la questione è stata portata all’attenzione dei media, grazie anche a molte testimonianze (in buonafede, ma pure poco qualificate) che sembravano sostenerne indubbie capacità di migliorare lo stato di un malato di Sclerosi Laterale Amiotrofica. Il trial di Fase 3, su larga scala e a dosi ripetute, era lo step verso il quale la comunità dei malati riponeva maggiori speranze.

La sperimentazione di Nurown Fase 2

L’avevo commentata in un mio post in cui spiegavo ciò che avevo compreso dalla lettura dei risultati. Io di miracoli, in quel trial, non ne avevo visti. C’erano indicazioni importanti sul piano scientifico, ma ahinoi ben lontane dagli agognati “miglioramenti”. Certo, la successiva Fase 3 – con più somministrazioni (dosi ripetute) – lasciava legittimamente sperare in qualcosa di meglio. Faticavo però, lo ammetto, a comprendere un entusiasmo dilagante che stava invadendo i social come un’onda incontrollabile, con pazienti che miglioravano uno dopo l’altro. Non che non ci sperassi, figuriamoci, ma non ne vedevo i presupposti tecnici, nel merito. Ti lascio il link al post in cui descrivevo Fase 2, qui.

La sperimentazione di Nurown Fase 3 – i primi risultati di Brainstorm

Non c’è una pubblicazione scientifica vera e propria, presumo arriverà a stretto giro, ma comunque parliamo di un comunicato ufficiale dell’azienda. Miglioramenti? Rallentamenti significativi? Purtroppo, con grande dispiacere, in quel comunicato non colgo nulla di tutto ciò. I risultati mi sembrano modestissimi, quasi trascurabili, specie se pensiamo che si tratta tra l’altro di un intervento costoso e invasivo, non di una pillola o una punturina su una chiappa.

Vediamo i numeri. In 28 settimane, dall’inizio della sperimentazione i pazienti trattati con il metodo Nurown hanno perso 5,52 punti sulla scala ALSFRS-R (la scala di punteggio di disabilità che va da un massimo di 48 al minimo di 0), mentre nel placebo i punti lasciati per strada col peggioramento sono 5,88. Insomma, una differenza infinitesimale. Nel testo si fa poi riferimento ad un sottogruppo di pazienti, nel quale i risultati sarebbero più “interessanti”. E’ vero, lo saranno anche, ma sempre distanti da ciò che la grancassa mediatica – dal basso – ci faceva immaginare in termini di importanti e decisivi improvement. Ovvero, nel gruppo di pazienti che pre-trattamento avevano un punteggio superiore a 35 (sostanzialmente persone in cui la malattia era all’inizio, con moderate compromissioni motorie), alla 28esima settimana di osservazione si registrava una decrescita della scala ALSFRS-R di 1,77 punti, contro i 3,78 del placebo. Poca roba. Rilevante forse dal punto di vista meramente scientifico, ma anni luce dalle illusioni con le quali siamo stati un po’ tutti bombardati, più che altro profuse da persone che, lo ripeto, mi sembravano in buonafede ma un po’ facilone nel tirare conclusioni a spanne e a sensazioni.

Eh sì, a meno che non abbiamo capito male, la notizia non è in linea con le attese e – anzi – pare essere abbastanza al di sotto di esse. Ricordati che io non faccio il neurologo, potrei avere frainteso e ti invito a segnalarmi eventuali errori di comprensione, sarà mia cura aggiornare il post.

Ora è probabilmente per molti un momento di ulteriore e fisiologico sconforto. “Deve passare la nottata“, lo so. Mi fermo qui, rendendomi conto che il momento è buio ed è superfluo aggiungere altro. Da domani, però, riprendiamo tutti a lottare e a tenere duro.

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